治疗SMA只需一次静脉注射无力

史上最贵药一针超1300万元将落地中国:治疗SMA只需一次静脉注射

最近几天，中国国家药监局药品审评中心公示，诺华旗下治疗脊髓性肌萎缩的AAV基因治疗药物Zolgensma在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可此前，2021年10月21日，该药物所提交的临床试验申请获得受理

根据消息显示，脊髓性肌萎缩症是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，其特点是进行性，使人衰弱的肌肉萎缩，无力SMA患儿主要发病于婴幼儿，可能表现为肌张力减退，头部控制不良，蛙腿样姿势，呼吸困难，发育迟缓，脊柱侧凸或关节挛缩等症状伴随着疾病的进展，运动功能逐渐减退SMA是导致两岁以下婴儿死亡的首要遗传病因素，严重影响患者及看护者生活质量，且此前患者一直面临无药可用的窘境

据公开消息显示，诺华Zolgensma是全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法，国外定价212.5万美元，也被称为史上最贵药物，不过，Zolgensma只需注射一次即可目前，Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批其中，Zolgensma于2020年被日本纳入医保，患者只需支付30%费用，后在2021年3月被英国纳入国家医疗服务体系

据诺华的财报，2020年Zolgensma的销售额达9.2亿美元，同比增长151%2021年第三季度Zolgensma单季度业绩为3.75亿美元，前三季度合计10.09亿美元

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